阿尔茨海默可以进行病因治疗了!仑卡奈单抗在粤开出首批处方
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2024-06-29 02:00:50
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短期记忆越来越差,脾气越来越暴躁、易激惹,在经过完善的PET检查和评估后,今年61岁的张叔叔被确诊为早期的阿尔茨海默病。随着病魔触角的延伸,他的记忆会像被“记忆橡皮檫”擦过一般变得越来越差,进而出现失语、失用、失去认知和无法判断前后左右、东南西北的空间障碍……若是在以往,此类病患只能通过对症治疗来加以干预、延缓病程。直到针对阿尔茨海默病病因进行治疗的仑卡奈单抗在我国获批进入临床,6月商业化上市应用于临床治疗。

6月28日清晨五点,首批仑卡奈单抗药物抵达广州后送达暨南大学附属第一医院;早上8点,该院的医嘱系统就开出首日处方,张叔叔正是其受益者。

等到了新药上市投入临床

61岁患者成广东首批获益患者之一

张叔叔在三年前开始察觉自己的记忆力衰减严重,那些刚刚发生过的事情,转眼间就变得模糊不清。随着时间的推移,他的症状却愈发严重,不仅经常忘记刚发生的事情,甚至在处理日常琐事时也显得力不从心,失去了往日的耐心,有时连一些简单的指令都无法完成。为了找到原因,家人陪同他来到了暨大附一院的认知障碍记忆门诊。经过一系列细致的认知量表评估和影像学检查,医生给出了明确的诊断——甘叔患上了阿尔茨海默病。明确诊断后,家人们心情沉重。“因为在确诊和后面较长期的随访过程中,临床上并没有什么针对病因的治疗药物,疾病进程不能逆转,只可延缓”,暨南大学附属第一医院副院长、神经内科专家黄立安教授告诉南都记者。

阿尔茨海默病,常被形象地喻为“脑海中记忆的橡皮擦”,是一种常见于老年期的神经系统退行性疾病。其典型症状包括进行性的记忆衰退、言语表达困难乃至行为异常等认知障碍。来自国内、国际的流行病学调查统计显示,当前全球范围内的阿尔茨海默病患者达5200万人,且呈爆发性增长,每3秒新增一个患者。其中,中国患者1000多万人,占世界总病例数的五分之一,由此带来的社会经济负担高达1.2万亿元每年。

更为关键的一点是,在取得突破性进展之前,相关治疗花费至多只能起到延缓病程的作用。由中国老年保健协会阿尔茨海默病分会发布的《阿尔茨海默病患者家庭生存状况调研报告》显示,中国阿尔茨海默病患者每年花费约13万元,其中32.51%来自于直接医疗费用(门诊、住院等),67.49%来自于非直接医疗费用(就医相关、护理费、意外受伤等)。但以上的花费是无法逆转病程的。

在获悉医院记忆门诊即将临床应用“仑卡奈单抗药物”这一新型药物后,张叔叔家人立即为其进行了住院相关手续,并完善了评估检查。28日当天,他就拿到了处方,并开始接受静脉注射相关药物。“终于等到新药了,希望这种药物能够踩住他记忆丢失的刹车,让时光大巴开得慢一些。”张叔叔的老伴表示道。

在未来的一年半内,张叔叔将根据实际情况酌情、酌量接受新药输注,而相关研究显示,他有超过60%的概率得到有效治疗。

药物作用机理明确

早期阿尔茨海默患者较大概率可逆转

为了攻克阿尔茨海默这一全球性顽疾,临床和药物研发团队一直在对疾病的发生机理,药物作用通道等多个维度开展研究。

“尽管阿尔茨海默病的发病机制相当复杂,但当前研究普遍认为,大脑中β-淀粉样蛋白(Aβ寡聚体)的病理性聚集,即俗称的‘老年斑’,是导致阿尔茨海默病大脑退行性损害的关键因素。而仑卡奈单抗作为一种抗β淀粉样蛋白抗体,通过精准地中和并消除这些有毒的β-淀粉样蛋白聚集体,就像揪出了破坏大脑神经的‘元凶’,从而有效减缓了阿尔茨海默病的进展,改变了疾病的病理过程。”暨南大学附属第一医院认知障碍中心主任毕伟主任医师告诉南都记者。

随着现代影像科技的进步,在影像学、核医学等学科的支持下,Aβ寡聚体在大脑的沉积是能够被发现的。找到了重要病因,又有了有效针对病因的新药,阿尔茨海默的治疗、逆转就可以成为现实。

医院认知障碍中心副主任杨英副主任医师表示,虽然阿尔茨海默病的症状通常在65或70岁时显现,但实际上,这种“坏蛋白”在患者20年前,即大约45或50岁时,就已经开始在大脑中悄然产生并慢慢发挥作用。“因此,仑卡奈单抗的引入,特别适用于早期阿尔茨海默病患者。早期发现、早期诊断和早期干预对于延缓疾病进展、维持患者的生活能力、提升生活质量具有至关重要的意义。”

据悉,仑卡奈单抗在我国获批的适应症是早期阿尔茨海默病患者,此时患者的Aβ寡聚体在大脑的沉积尚处于早期,未对神经功能带来远期影响。“一旦沉积已久,神经系统伤害已经根深蒂固,即便使用这一药物,效果也比较有限。”黄立安教授告诉南都记者,当前阿尔茨海默病治疗的另一个痛点就是患者就诊的不及时性或根本不就医,将早期的记忆丢失当成正常的老化。

相关调查显示,我国轻度痴呆患者的就诊率为14%,中度痴呆患者的就诊率为25%,重度痴呆患者的就诊率为34%。不及时发现,也就谈不上后续的治疗、干预,所以关键的一环还在于早诊早治。

“我们认知障碍中心引进新药并开展相关治疗,为阿尔茨海默病的治疗开启了全新的对因治疗时代。这一举措无疑为广大阿尔茨海默病患者带来了新的治疗希望,让更多人有望重新获得清晰记忆,享受更高质量的生活。”

采写:南都记者王道斌通讯员张灿城

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